Ia e farmaci: l’intelligenza artificiale rivoluzionerà davvero la medicina?

Promesse, sfide e realtà nel 2025

L’orizzonte dell’Ia nella scoperta di farmaci

Nel panorama farmaceutico del 2025, l’intelligenza artificiale (Ia) si conferma come una delle
tecnologie più promettenti, sebbene il tanto atteso punto di svolta non si sia ancora pienamente
concretizzato. L’idea di accelerare lo sviluppo di farmaci, ridurre i costi e personalizzare le
terapie è un obiettivo ambizioso, ma la strada si è rivelata più complessa del previsto.

Le promesse iniziali erano audaci: tempi di sviluppo ridotti, costi minimizzati e terapie
personalizzate. Tuttavia, a più di dieci anni dall’inizio di questa ondata di innovazione, nessun farmaco interamente sviluppato con l’Ia ha ancora ottenuto l’approvazione definitiva per
l’immissione in commercio. Molte startup, un tempo acclamate e sostenute da ingenti capitali, hanno
affrontato difficoltà significative, sfociando in fallimenti, fusioni a valutazioni ridotte o
cambiamenti radicali nel management.

La complessità intrinseca della biologia umana rappresenta una sfida ardua per gli algoritmi di Ia.
Le interazioni tra geni, proteine, cellule e tessuti sono talmente intricate da rendere difficile
la creazione di modelli predittivi accurati. Inoltre, la strategia di molte aziende di concentrarsi
su farmaci “me too” – versioni leggermente modificate di farmaci già esistenti – non ha prodotto
i risultati sperati, rivelandosi una tattica poco efficace per innovare realmente il settore.

Nonostante questi ostacoli, l’entusiasmo per l’Ia nel settore farmaceutico non si è spento. L’adozione di modelli generativi, capaci di apprendere da grandi quantità di dati, e la crescente
disponibilità di dati biologici dettagliati hanno riacceso le speranze. Aziende come Isomorphic
Labs, parte del gruppo Alphabet e supportata da Google DeepMind, stanno sviluppando piattaforme
multidisciplinari con una potenza di calcolo senza precedenti, aprendo nuove frontiere nella ricerca
farmaceutica.

Il panorama attuale è quindi caratterizzato da un mix di promesse non mantenute e nuove
opportunità. L’Ia si conferma uno strumento potente, ma il suo pieno potenziale deve
ancora essere sbloccato attraverso investimenti mirati, collaborazioni strategiche e una profonda
comprensione delle sfide biologiche e cliniche.

Casi di successo: l’Ia all’opera

Malgrado le difficoltà incontrate, esistono esempi concreti di farmaci sviluppati con l’aiuto dell’Ia,
che testimoniano il potenziale di questa tecnologia. Uno dei casi più promettenti è l’INS018_055
di Insilico Medicine, un farmaco in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della
fibrosi polmonare idiopatica. Questo farmaco, interamente progettato dall’Ia, ha superato con successo
la fase I e si appresta ad affrontare la fase II, un momento cruciale per valutare la sua efficacia
e sicurezza.

Alex Zhavoronkov, fondatore e co-Ceo di Insilico Medicine, ha sottolineato l’importanza di questo traguardo, affermando che rappresenta una pietra miliare per l’utilizzo dell’apprendimento generativo
profondo nella scoperta di farmaci. Il successo dell’INS018_055 potrebbe aprire la strada a una
nuova generazione di farmaci sviluppati con l’Ia, in grado di affrontare patologie complesse e
finora difficili da trattare.

Altri esempi di farmaci progettati con l’Ia e attualmente in fase di sperimentazione clinica
includono trattamenti per la neurofibromatosi e la colite ulcerosa. Aziende come Recursion
Pharmaceuticals e Relay Therapeutics stanno utilizzando l’Ia per accelerare la scoperta di nuovi
farmaci, analizzando grandi quantità di dati e identificando molecole promettenti.

Endogena, una start-up con sedi a Zurigo e San Francisco, ha sfruttato l’Ia per individuare un
candidato farmaco per la retinite pigmentosa, una malattia degenerativa degli occhi. Matthias
Steger, fondatore di Endogena, ha riconosciuto che l’Ia è stata fondamentale per identificare schemi invisibili all’occhio umano, accelerando notevolmente il processo di scoperta del farmaco.

Questi casi di successo dimostrano che l’Ia può effettivamente contribuire ad accelerare la scoperta
di nuovi farmaci e a ridurre i costi di sviluppo, ma è necessario un approccio realistico e una
profonda comprensione delle sfide biologiche e cliniche.

Investimenti strategici e collaborazioni

I progressi nel campo dell’Ia applicata alla scoperta di farmaci sono stati possibili grazie a
ingenti investimenti e a collaborazioni strategiche tra aziende farmaceutiche e aziende
tecnologiche. Questi accordi mirano a sfruttare le competenze di entrambe le parti per accelerare
l’innovazione e ridurre i tempi di sviluppo dei farmaci.

MSD, ad esempio, ha investito 349 milioni di dollari in una partnership con Variational AI per la progettazione di farmaci tramite modelli generativi. AstraZeneca
sta collaborando con CSPC Pharmaceuticals per sviluppare nuove terapie orali,
utilizzando piattaforme basate sull’Ia per individuare molecole promettenti. Novartis
ha stretto un accordo con Isomorphic Labs, una divisione di Google DeepMind,
offrendo un anticipo di 37,5 milioni di dollari e potenziali pagamenti futuri per un valore
complessivo di 1,2 miliardi di dollari, a condizione che vengano raggiunti determinati obiettivi
nello sviluppo di tre nuovi farmaci.

Questi investimenti e collaborazioni testimoniano la fiducia delle aziende farmaceutiche nel potenziale
dell’Ia, ma anche la consapevolezza che è necessario un approccio strategico per ottenere risultati
concreti. Le aziende tecnologiche apportano la loro esperienza nell’analisi dei dati e nello sviluppo di algoritmi, mentre le aziende farmaceutiche contribuiscono con la loro conoscenza della
biologia, della chimica e del processo di sviluppo dei farmaci.

L’integrazione di queste competenze è fondamentale per superare le sfide incontrate finora e per
sfruttare appieno il potenziale dell’Ia nella scoperta di nuovi farmaci.

Prospettive future: sfide e opportunità

Nonostante i progressi compiuti, il futuro dell’Ia nella scoperta di farmaci è ancora incerto. Diverse
sfide devono essere affrontate per poter realizzare appieno il potenziale di questa tecnologia.

Uno dei principali ostacoli è la disponibilità e la qualità dei dati. La maggior parte dei
dataset utilizzati per addestrare gli algoritmi di Ia è incompleta, poco standardizzata e spesso
contiene errori, il che limita la capacità predittiva dei modelli. È necessario investire nella
raccolta e nell’organizzazione di dati di alta qualità, in modo da poter addestrare algoritmi più
precisi e affidabili.

Un’altra sfida importante è rappresentata dal “collo di bottiglia” clinico e regolatorio.
Anche con l’Ia, un farmaco deve essere sottoposto a lunghi e costosi studi clinici per valutarne
la sicurezza e l’efficacia. La velocità e la precisione del design molecolare non possono
accelerare i tempi necessari per completare questi studi. È necessario trovare nuovi approcci per velocizzare il processo di sviluppo clinico, senza compromettere la sicurezza dei pazienti.

Infine, è importante avere aspettative realistiche sull’Ia. Questa tecnologia è uno
strumento potente, ma non è una soluzione magica. L’Ia può accelerare e potenziare la ricerca,
ma non può sostituire il rigore scientifico, la sperimentazione controllata e la capacità di
interpretazione umana. La chiave del successo sarà la collaborazione tra esperti di diverse discipline
e la capacità di integrare l’Ia con le competenze tradizionali.

Nonostante queste sfide, le prospettive future per l’Ia nella scoperta di farmaci sono incoraggianti.
Con investimenti mirati, collaborazioni strategiche e un approccio realistico, l’Ia può contribuire in modo significativo a migliorare la salute umana e a combattere le malattie.

Il valore dell’innovazione: oltre la tecnologia

Nel contesto dell’innovazione farmaceutica, l’Ia rappresenta uno strumento potente, ma la sua
efficacia dipende dalla capacità di integrarla con le competenze umane e di affrontare le sfide
regolatorie e cliniche.

A livello di innovazione farmaceutica di base, è importante comprendere come la fase preclinica,
che comprende la scoperta e lo sviluppo di un farmaco, possa essere accelerata e ottimizzata
grazie all’Ia. L’Ia può contribuire a identificare nuovi bersagli terapeutici, a progettare molecole
con proprietà specifiche e a prevedere la loro efficacia e sicurezza.

In termini di innovazione farmaceutica avanzata, è fondamentale considerare come l’Ia possa essere
utilizzata per personalizzare le terapie, adattando i farmaci alle caratteristiche individuali dei
pazienti. Questo approccio, noto come medicina di precisione, promette di migliorare l’efficacia
dei trattamenti e di ridurre gli effetti collaterali.

L’Ia non è solo una questione di algoritmi e dati, ma anche di collaborazione, creatività e
attenzione all’etica. È necessario un approccio olistico che tenga conto di tutti questi aspetti
per poter sfruttare appieno il potenziale dell’Ia nella scoperta di nuovi farmaci.