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Con farmaci come Zolgensma (atrofia muscolare spinale) e Kymriah (leucemia linfoblastica acuta), Novartis ha consolidato la propria leadership nelle terapie geniche e cellulari. Il prezzo di Zolgensma — circa 2,1 milioni di dollari per dose — lo rende uno dei farmaci più costosi mai commercializzati.
Come funzionano le terapie geniche
Le terapie geniche correggono direttamente la causa molecolare di una malattia, sostituendo o modificando il DNA difettoso. Una sola somministrazione può sostituire un intero protocollo di cura per tutta la vita.
Il dilemma dei costi
I prezzi astronomici sono giustificati dai produttori con i costi di sviluppo (oltre 1 miliardo di dollari per molecola) e con i benefici sanitari a lungo termine. I sistemi sanitari pubblici affrontano però una sfida: come finanziare cure così costose senza compromettere altri servizi?
Modelli di accesso innovativi
Per mitigare l'impatto finanziario, vengono sperimentati modelli di pagamento basati sui risultati: il sistema sanitario paga la cura solo se il paziente migliora oggettivamente. In Italia, AIFA ha negoziato accordi di rimborso condizionato per Zolgensma e Kymriah.
