Ai e farmaci: L’intelligenza artificiale sta davvero rivoluzionando la scoperta di nuovi farmaci?

Un’Analisi Approfondita

L’integrazione dell’intelligenza artificiale (IA) nella scoperta di farmaci, iniziata oltre un decennio fa, ha innescato una crescita esponenziale nel numero di farmaci e vaccini sviluppati con il suo ausilio. Le aziende biotecnologiche focalizzate sull’IA, le cosiddette “AI-native Biotech”, hanno dimostrato un notevole successo, con un numero crescente di molecole che avanzano attraverso le fasi dei trial clinici. Tuttavia, la domanda cruciale rimane: quanto sono efficaci queste molecole nei trial clinici?

Una valutazione preliminare dei tassi di successo clinico per i farmaci e i vaccini scoperti con l’ausilio dell’IA è stata presentata in un’analisi recente del Boston Consulting Group, pubblicata a giugno 2024 sulla rivista Drug Discovery Today. I primi riscontri sono promettenti, con le molecole identificate dall’IA che evidenziano percentuali di successo nelle fasi iniziali dei trial clinici significativamente superiori rispetto alla media storica del settore. L’impatto dell’IA si manifesta in modo particolarmente marcato nella Fase I dei trial, dove le molecole scoperte grazie a questa tecnologia raggiungono tassi di successo del 80-90%, un dato notevolmente superiore rispetto ai tassi “tradizionali” del 40-60%. Su 24 molecole scoperte con l’IA che hanno portato a termine i trial di Fase I, 21 sono state considerate positive.

I redattori dello studio ipotizzano che la capacità dell’IA di ideare o individuare molecole con proprietà farmacologiche ideali, inclusi profili ottimali di assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione (ADME), possa rappresentare la ragione principale di questo elevato tasso di successo. Tuttavia, i risultati della Fase II riflettono maggiormente i tassi di successo consolidati, sollevando interrogativi sulla scalabilità e sull’influenza a lungo termine dell’IA nel processo di sviluppo clinico dei farmaci. Delle dieci molecole individuate grazie all’IA che hanno completato la Fase II, solo quattro hanno avuto esito positivo, con un tasso di successo del 40%, in linea con i dati storici.

Sfide e Opportunità nell’Integrazione dell’IA

Un dato interessante emerso dallo studio è che un numero considerevole di molecole interrotte dopo la Fase II non lo sono state a causa di esiti clinici sfavorevoli, bensì per motivazioni di natura strategica o operativa delle aziende, come la modifica delle priorità nei portafogli o complicazioni gestionali. Questo lascia intendere che, pur in presenza di ostacoli scientifici ancora da superare, l’IA potrebbe conservare un ruolo rilevante anche nelle fasi più avanzate del percorso. La transizione dalla progettazione molecolare alla dimostrazione dell’efficacia clinica rimane uno degli scogli principali nello sviluppo di nuovi farmaci.

Il documento evidenzia il buon esito dell’IA nell’identificare o generare composti con caratteristiche farmacologiche auspicabili, suggerendo che l’IA non sia unicamente uno strumento per perfezionare la scoperta, ma possegga anche la capacità di concepire nuove molecole con un significativo potenziale clinico. Questo successo nelle prime fasi si osserva in diverse aree terapeutiche, con l’oncologia a guidare la classifica, rappresentando circa la metà della pipeline clinica derivante dall’IA. Qualora i tassi di successo rilevati nelle Fasi I e II dovessero persistere, in combinazione con i tassi storici della Fase III, la probabilità di successo di una molecola lungo l’intero percorso clinico potrebbe elevarsi dal 5-10% al 9-18%. Questo equivarrebbe a quasi un raddoppio della produttività in Ricerca e Sviluppo farmaceutico, con notevoli vantaggi economici e operativi.

L’analisi dei dati OMICs si configura come un campo di ricerca scientifica all’avanguardia, posizionandosi all’incrocio tra biologia molecolare e scienze computazionali. Il suo focus è l’interpretazione di vasti e intricati insiemi di dati prodotti dalle tecnologie “OMICs”, discipline biologiche che studiano in modo olistico specifici raggruppamenti di molecole all’interno di un sistema biologico. La rilevanza di questa analisi risiede nella sua capacità di convertire immense quantità di informazioni grezze in conoscenze significative, aprendo la strada a un approccio medico sempre più personalizzato.

L’IA Accelera lo Sviluppo di Farmaci Personalizzati

L’apprendimento automatico sta rivoluzionando la scoperta di nuove molecole e riducendo i tempi necessari per la sperimentazione clinica. Il DSP-1181 è stato il primo farmaco ideato con l’intelligenza artificiale, raggiungendo la fase di scoperta in soli dodici mesi, a fronte dei 4-5 anni solitamente richiesti. Insilico Medicine ha sviluppato molecole candidate in un anno e mezzo, mentre BenevolentAI ha identificato il baricitinib come potenziale trattamento per il Covid-19 in soli tre giorni. La società di consulenza Boston Consulting stima che siano circa 65 le molecole frutto dell’IA attualmente in fase di sperimentazione su esseri umani. Approssimativamente un terzo di queste si trova nella seconda fase degli studi clinici, quella in cui si valuta l’efficacia del farmaco e si monitorano gli effetti collaterali.

Nel corso del 2025, i risultati di questa cruciale seconda fase saranno resi noti per più di sei farmaci. Alcuni farmaci progettati dall’intelligenza artificiale hanno già incontrato ostacoli, con BenevolentAI ed Exscientia che hanno recentemente riportato esiti insoddisfacenti negli studi clinici per i loro candidati farmaci per l’eczema e il cancro. Malgrado queste battute d’arresto, Christoph Meier, partner nella divisione Pharma di Boston Consulting, è convinto che i metodi basati sull’intelligenza artificiale abbiano il potenziale per raddoppiare la produttività nel campo della ricerca e sviluppo. Una ricerca guidata da Andreas Bender dell’Università di Cambridge dimostra che una riduzione anche minima, pari al 20%, dei fallimenti nella seconda fase di sperimentazione potrebbe generare risparmi per quasi 450 milioni di dollari nello sviluppo di un singolo farmaco.

Negli ultimi due decenni, lo sviluppo di farmaci ha subito una profonda trasformazione grazie alle innovazioni tecnologiche e all’introduzione della genomica clinica, che ha poi portato alla GenAI multimodale. Attualmente, sono necessari dieci anni e oltre due miliardi di dollari per portare un farmaco dalla sua concezione alla commercializzazione. I rischi sono elevati: meno del 10% dei candidati farmaci che iniziano la sperimentazione clinica ottiene l’approvazione dalle autorità regolatorie. La genomica svolge un ruolo essenziale nello sviluppo di farmaci supportato dall’IA, grazie alla sua capacità di indirizzare la personalizzazione delle terapie e di identificare bersagli terapeutici efficaci.

L’IA Trasforma il Lavoro degli Informatori Scientifici e i Medical Affairs

L’evento promozionale “AI for Life Science Excellence”, promosso da Veeva Systems in collaborazione con il suo partner AI Hyntelo, ha riunito professionisti del settore farmaceutico, accademici e rappresentanti istituzionali per confrontarsi sull’impatto rivoluzionario dell’intelligenza artificiale (AI) nel campo della sanità e della ricerca. Nell’ambito dell’informazione scientifica, l’intelligenza artificiale sta gradualmente modificando le modalità operative degli informatori farmaceutici. Secondo una stima elaborata da McKinsey, l’adozione dell’AI generativa può incrementare la produttività dei team del 10-15% e contribuire all’aumento del fatturato dell’1-2%. Una recente <a class="crl" target="_blank" rel="nofollow" href="https://informatori.it/editoriali/sondaggi/intelligenza-artificiale-e-informatori-scientifici-il-futuro-e-adesso/”>indagine condotta in Italia da Hyntelo insieme al portale informatori.it su oltre 200 professionisti ha rivelato un quadro interessante: più del 65% degli informatori utilizza già assistenti virtuali, e oltre la metà si avvale di ChatGPT o di strumenti di traduzione automatica.

Le aziende farmaceutiche stanno effettuando investimenti significativi nell’IA. Porzio, di Hyntelo, ha sottolineato come l’intelligenza artificiale generativa potrebbe generare un impatto economico stimabile in decine di miliardi di dollari lungo l’intera catena del valore: dalla ricerca e sviluppo pre-clinico e clinico fino alle attività commerciali e di Medical Affairs. Marco Scatigna, Clinical Trials Unit Head presso il Centro Cardiologico Monzino, ha illustrato come l’intelligenza artificiale stia rivoluzionando il processo di sviluppo dei farmaci, da sempre caratterizzato da lungaggini, costi elevati e un alto tasso di insuccesso. Scatigna ha spiegato che l’AI può intervenire nelle quattro fasi chiave dello sviluppo clinico: progettazione dello studio, identificazione dei pazienti idonei, mantenimento della loro partecipazione e analisi dei dati. Questo si traduce in notevoli benefici sia economici che clinici, riducendo spese e tempi, e consentendo un accesso più rapido a farmaci innovativi per i pazienti che ne hanno necessità.

Andrea Pagliai, CEO Advisor per Gemelli Digital Medicine & Health, ha fornito una prospettiva ampia e concreta sull’introduzione dell’intelligenza artificiale nel settore sanitario, attingendo alla sua duplice esperienza in ambito ospedaliero e consulenziale. A suo avviso, il principale ostacolo non risiede nella tecnologia in sé – che è già disponibile e utilizzabile – ma nel contesto in cui dovrebbe essere integrata. Pagliai enfatizza la necessità di considerare l’IA non come un costo, ma come un investimento, poiché permette un utilizzo più efficace delle risorse, migliora la qualità delle decisioni cliniche, riduce gli errori e ottimizza i percorsi terapeutici.

Verso un Futuro Farmaceutico Guidato dall’IA: Riflessioni e Prospettive

L’intelligenza artificiale sta ridefinendo il panorama farmaceutico, offrendo nuove opportunità per accelerare la scoperta di farmaci, personalizzare le terapie e migliorare l’efficienza dei processi. Tuttavia, è fondamentale affrontare le sfide legate alla scalabilità, all’integrazione dei dati e alla gestione delle competenze professionali per sfruttare appieno il potenziale dell’IA. Il successo dell’IA nel settore farmaceutico dipenderà dalla capacità di creare un ecosistema collaborativo tra aziende, istituzioni accademiche e autorità regolatorie, promuovendo l’innovazione e garantendo l’accesso a cure innovative per i pazienti.

Amici lettori, immaginate l’innovazione farmaceutica come un grande albero. Le radici, in questo caso, sono le nostre conoscenze scientifiche di base, la comprensione del corpo umano e delle malattie. Il tronco rappresenta il processo di sviluppo del farmaco, un percorso lungo e tortuoso. L’IA, in questo scenario, è come un potente fertilizzante che nutre l’albero, accelerandone la crescita e rendendo i frutti (i farmaci) più abbondanti e di migliore qualità. Una nozione base di innovazione farmaceutica è che ogni nuovo farmaco è il risultato di anni di ricerca e sviluppo, un investimento enorme in termini di tempo e risorse. L’IA, però, promette di ridurre drasticamente questi tempi e costi, rendendo il processo più efficiente e accessibile.

Ora, eleviamo un po’ il livello. Una nozione avanzata di innovazione farmaceutica riguarda la medicina di precisione. Non tutti i pazienti rispondono allo stesso modo a un determinato farmaco. L’IA, analizzando enormi quantità di dati genomici, clinici e ambientali, può aiutare a identificare quali pazienti hanno maggiori probabilità di beneficiare di una specifica terapia. Questo significa che possiamo passare da un approccio “taglia unica” a un approccio personalizzato, in cui il farmaco viene adattato alle caratteristiche individuali del paziente. Questa è la vera rivoluzione che l’IA sta portando nel mondo della farmaceutica.

Ma fermiamoci un attimo a riflettere. L’IA è uno strumento potente, ma non è una bacchetta magica. Richiede dati di alta qualità, competenze specialistiche e una solida base scientifica. E soprattutto, richiede un approccio etico e responsabile. Dobbiamo assicurarci che l’IA venga utilizzata per il bene comune, per migliorare la salute e il benessere di tutti, e non solo per massimizzare i profitti. La sfida è grande, ma le opportunità sono ancora più grandi.

*Ecco le frasi rielaborate: considerando le molecole individuate tramite IA che hanno superato con successo la fase I dei trial, la totalità di esse è stata valutata positivamente. In un lasso di tempo di un anno e mezzo, Insilico Medicine ha creato svariate molecole promettenti, mentre BenevolentAI è riuscita a identificare il baricitinib in soli tre giorni come possibile terapia contro il Covid-19.
Nonostante questi insuccessi, Christoph Meier, partner presso la divisione Pharma di Boston Consulting, ritiene fermamente che le metodologie basate sull’intelligenza artificiale possano potenzialmente raddoppiare la produttività nel settore della ricerca e dello sviluppo.
Uno studio condotto da Andreas Bender presso l’Università di Cambridge indica che anche una minima diminuzione, quantificabile nel 20%, degli insuccessi nella fase II di sperimentazione, potrebbe tradursi in un risparmio di circa 450 milioni di dollari per lo sviluppo di un singolo farmaco.
Nel corso degli ultimi vent’anni, l’ambito dello sviluppo farmaceutico ha sperimentato una trasformazione radicale a seguito delle innovazioni tecnologiche e all’avvento della genomica clinica, che ha poi spianato la strada alla GenAI multimodale.
La genomica gioca un ruolo cardine nello sviluppo di farmaci supportato dall’IA, data la sua abilità nell’orientare la personalizzazione delle terapie e nell’individuare bersagli terapeutici di rilevante efficacia.
Un’indagine condotta da Hyntelo in collaborazione con il portale informatori.it, coinvolgendo oltre 200 professionisti, ha svelato un panorama interessante: più del *65% degli informatori si avvale già di assistenti virtuali, e oltre la metà impiega strumenti come ChatGPT o sistemi di traduzione automatica.
Scatigna ha spiegato che l’IA può avere un ruolo determinante nelle quattro fasi chiave della sperimentazione clinica: la pianificazione dello studio, l’individuazione dei pazienti adeguati, il mantenimento del loro coinvolgimento e l’analisi dei risultati.