AIFA: svolta in arrivo, 104 nuovi farmaci approvati nel 2025!

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) è al lavoro per rendere disponibili questi farmaci nel più breve tempo possibile, con un occhio di riguardo alla sostenibilità economica del Servizio Sanitario Nazionale (SSN). Un dato incoraggiante è che, ad oggi, l’80% dei nuovi medicinali approvati dall’EMA nel 2025 è diventato rimborsabile in Italia, una percentuale tra le più alte in Europa.

Tra i farmaci più attesi figura Kaftrio (combinazione di ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), per il trattamento della fibrosi cistica, per il quale l’AIFA ha già approvato l’estensione. Altre terapie in rampa di lancio includono Mounjaro (tirzepatide), indicato per il diabete di tipo 2, e un anticorpo monoclonale per il trattamento del deterioramento cognitivo lieve nelle fasi iniziali dell’Alzheimer.
*Una vasta gamma di medicinali oncologici arricchisce il panorama, includendo Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept) per il carcinoma della vescica e una terapia CAR T all’avanguardia destinata alla leucemia linfoblastica acuta.

Un’Analisi Dettagliata dei Farmaci in Arrivo

Dei 104 farmaci che hanno ricevuto il parere positivo dall’EMA nel 2025, 38 sono a base di nuovi principi attivi, 16 sono medicinali orfani per le malattie rare e 41 sono biosimilari. Per accelerare la loro disponibilità, l’AIFA ha inserito quasi tutti questi medicinali nella classe Cnn (Classe C non negoziata), definendone il regime di fornitura e avviando le negoziazioni per la rimborsabilità con le aziende farmaceutiche.

Numerose di queste nuove cure offrono una concreta speranza a pazienti le cui opzioni terapeutiche si sono esaurite, o per i quali le attuali somministrazioni sono inefficaci o eccessivamente tossiche.
In alcuni casi, queste rappresentano addirittura le prime opzioni terapeutiche disponibili per condizioni che finora erano prive di trattamenti specifici.* Nell’ambito oncologico, spiccano 14 farmaci con nuovi principi attivi, alcuni dei quali approvati con autorizzazione subordinata a condizioni, una procedura accelerata per garantire un accesso anticipato alle terapie in caso di bisogni insoddisfatti. Tra questi, nogapendekin alfa inbakicept per il tumore alla vescica e obecabtagene autoleucel, una CAR-T di nuova generazione per la leucemia linfoblastica acuta.

Anche in altri ambiti terapeutici si registrano importanti novità. Resmetirom è il primo trattamento per la steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH), mentre givinostat è indicato per la distrofia muscolare di Duchenne. Sul fronte neurologico, donanemab rappresenta una nuova speranza per i pazienti con Alzheimer. Nel campo della prevenzione, lenacapavir offre una nuova modalità di profilassi pre-esposizione all’HIV, con sole due somministrazioni sottocutanee all’anno.

Sostenibilità e Monitoraggio: Le Sfide dell’AIFA

Il Presidente dell’AIFA, Robert Nisticò, ha sottolineato l’importanza di garantire l’accesso all’innovazione terapeutica, ma anche di governare la spesa pubblica, autorizzando la rimborsabilità solo per i farmaci che dimostrino un reale vantaggio terapeutico. Questo richiede un attento monitoraggio dell’uso clinico dei nuovi farmaci, sia in termini di efficacia che di sicurezza.

L’AIFA è consapevole delle sfide legate alla sostenibilità economica di queste terapie, e sta lavorando per definire una normativa e una governance del farmaco più adeguate ai tempi. L’obiettivo è garantire che i farmaci siano premiati e garantiti dal SSN solo in funzione del loro reale valore terapeutico aggiunto.

Il 2025 ha visto anche un boom di autorizzazioni per i medicinali biosimilari, con 41 farmaci approvati, di cui 23 biosimilari di denosumab. I biosimilari, insieme ai farmaci generici, rappresentano una risorsa preziosa per ampliare l’accesso alle cure e liberare risorse economiche da reinvestire nell’innovazione.

Navigare il Futuro Farmaceutico: Un Equilibrio Tra Innovazione e Accessibilità

L’approvazione di 104 nuovi farmaci nel 2025 rappresenta un traguardo significativo per l’innovazione farmaceutica europea e italiana. Tuttavia, la sfida principale per l’AIFA e per il sistema sanitario nazionale è quella di garantire un accesso equo e sostenibile a queste nuove terapie. Questo richiede un approccio equilibrato, che tenga conto del valore terapeutico dei farmaci, della loro efficacia e sicurezza, e del loro impatto economico sul sistema sanitario.

Innovazione farmaceutica di base: L’introduzione di un nuovo farmaco sul mercato è un processo complesso che coinvolge la ricerca e sviluppo, la sperimentazione clinica, l’approvazione da parte delle agenzie regolatorie (come EMA e AIFA) e, infine, la commercializzazione. Ogni fase richiede investimenti significativi e competenze specialistiche.

Innovazione farmaceutica avanzata: Il concetto di “real world evidence” (RWE) sta assumendo un’importanza crescente nella valutazione dei farmaci. La RWE si basa sull’analisi dei dati raccolti nella pratica clinica reale, al di fuori degli studi clinici controllati, e può fornire informazioni preziose sull’efficacia e la sicurezza dei farmaci in un contesto più ampio e diversificato. L’AIFA sta esplorando l’utilizzo della RWE per integrare le informazioni provenienti dagli studi clinici e migliorare il processo decisionale sulla rimborsabilità dei farmaci.

Amici lettori, riflettiamo insieme: l’innovazione farmaceutica è un motore di progresso per la salute umana, ma è fondamentale che sia accessibile a tutti. Come possiamo garantire che le nuove terapie raggiungano chi ne ha bisogno, senza compromettere la sostenibilità del nostro sistema sanitario? La risposta a questa domanda richiede un impegno congiunto da parte delle istituzioni, delle aziende farmaceutiche, dei professionisti sanitari e dei cittadini. Solo così potremo costruire un futuro in cui l’innovazione sia al servizio della salute di tutti.