Rivoluzione medica: nanoparticelle a RNA riscrivono il futuro della terapia genica

Questa innovativa piattaforma, frutto di anni di ricerca e ingenti investimenti, promette di rivoluzionare il trattamento di patologie complesse come l’infarto miocardico e le malattie neuromuscolari. La nanoparticella, composta da polimeri sintetici e lipidi, si distingue per la sua versatilità nel trasportare diverse tipologie di RNA, aprendo la strada a terapie mirate e personalizzate.

Il ruolo chiave dell’RNA: dai vaccini alle terapie avanzate

L’utilizzo dell’RNA ha guadagnato notorietà durante la pandemia di COVID-19, con lo sviluppo rapido di vaccini basati su questa tecnologia. L’RNA messaggero (mRNA), impiegato nei vaccini, funge da “copia” delle informazioni genetiche, guidando le cellule nella produzione di proteine specifiche per combattere gli agenti patogeni. Tuttavia, la ricerca attuale si concentra anche su altri tipi di RNA, come i microRNA, capaci di modulare l’espressione di molteplici geni e di riprogrammare il comportamento cellulare. Questa capacità di modulazione genica rende i microRNA particolarmente promettenti per la rigenerazione dei tessuti e il trattamento di malattie complesse.

Il progetto BIORECAR, finanziato dallo European Research Council (ERC) con il grant numero 772168, ha rappresentato il punto di partenza per lo sviluppo di questa piattaforma innovativa. L’obiettivo primario era la rigenerazione del tessuto cardiaco danneggiato a seguito di un infarto. La professoressa Chiono spiega che la piattaforma è progettata per potenziare la riprogrammazione diretta dei fibroblasti cardiaci umani in cardiomiociti funzionali, trasformando le cellule della cicatrice post-infartuale in cellule cardiache capaci di contrarsi. Le nanoparticelle ibride, iniettabili tramite un idrogel, offrono vantaggi significativi rispetto alle nanoparticelle lipidiche tradizionali, tra cui una minore tossicità e una maggiore stabilità.

La versatilità della nanoparticella ha spinto il team di ricerca a esplorarne le potenzialità nel trattamento delle malattie neuromuscolari, grazie al supporto di un progetto AFM-Telethon coordinato dall’Università di Padova. I progressi rapidi sono stati possibili grazie a finanziamenti da ERC (Proof of Concept POLIRNA 101113522), Fondazione Compagnia di San Paolo, Fondazione Links e PNRR, nell’ambito degli Spoke 5 (Industria, Salute e Silver Economy) dell’Ecosistema NODES, Spoke 4 (Malattie metaboliche e cardiovascolari) e Spoke 8 (Piattaforme per il rilascio di DNA/RNA) del Centro nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA. Un team multidisciplinare e collaborazioni con le Università di Torino, Padova e Trento hanno contribuito al successo del progetto.

Dalla ricerca preclinica alla startup PoliRNA: un percorso di successo

Il percorso di ricerca ha portato alla fondazione della startup PoliRNA, uno spinoff del Politecnico di Torino, grazie al programma di accelerazione d’impresa “I-Tech Innovation Program” della Fondazione Golinelli e G-Factor. La startup ha ottenuto riconoscimenti a livello europeo, tra cui il premio “AstraZeneca Industry Prize” all’EIT Health Catapult, che mira a supportare le startup più promettenti nel settore sanitario. Questo successo testimonia il potenziale trasformativo della ricerca e la sua capacità di tradursi in applicazioni concrete per la salute umana.

Sono stati condotti esperimenti di validazione preclinica su cellule cardiache umane, utilizzando modelli cellulari bidimensionali e tridimensionali, seguendo il principio delle 3R (Reduction, Replacement, Refinement) per ridurre al minimo la sperimentazione animale. I test in vivo, nella loro fase iniziale, hanno dimostrato un’elevata biodistribuzione delle nanoparticelle nel tessuto target, a condizione che siano opportunamente funzionalizzate sulla superficie. La professoressa Chiono sottolinea che le nanoparticelle offrono un’alta efficacia di incapsulamento, stabilità in vitro e in vivo, e la possibilità di un targeting attivo verso cellule e organi specifici. Si prospetta la creazione di un sistema adattabile per la distribuzione mirata di farmaci e lo sviluppo di nuove strategie terapeutiche per una vasta gamma di malattie.

Verso una nuova era della medicina rigenerativa e personalizzata

La ricerca sulle terapie a RNA, come evidenziato anche all’ESC Congress 2025, rappresenta una frontiera promettente per la rigenerazione cardiaca e il trattamento di altre patologie complesse. Le sfide principali riguardano la somministrazione mirata e il superamento delle barriere tecnologiche, ma i progressi compiuti negli ultimi anni, come lo sviluppo delle nanoparticelle intelligenti, aprono la strada a nuove speranze per i pazienti.

Riflessioni conclusive: il futuro della terapia genica è già qui

L’innovazione farmaceutica, come dimostrato da questa ricerca, non è solo una questione di scoperta di nuove molecole, ma anche di sviluppo di sistemi di delivery intelligenti e mirati. Le nanoparticelle a RNA rappresentano un esempio emblematico di come la nanotecnologia possa essere applicata per migliorare l’efficacia e la sicurezza delle terapie geniche. Un concetto base di innovazione farmaceutica è la capacità di veicolare il farmaco nel punto preciso in cui è necessario, minimizzando gli effetti collaterali e massimizzando l’efficacia terapeutica. Questo è esattamente ciò che fanno le nanoparticelle, aprendo la strada a una medicina sempre più personalizzata e precisa.

Un concetto più avanzato riguarda la riprogrammazione cellulare, ovvero la capacità di “istruire” le cellule a comportarsi in modo diverso, ad esempio trasformando cellule danneggiate in cellule sane e funzionali. Le terapie a RNA, in particolare quelle basate sui microRNA, offrono un potenziale enorme in questo senso, aprendo la strada a una vera e propria medicina rigenerativa. Riflettiamo su come questa tecnologia possa cambiare radicalmente il modo in cui affrontiamo le malattie, passando da un approccio puramente sintomatico a un approccio curativo e rigenerativo. Il futuro della medicina è già qui, e si chiama terapia genica.