Svolta nella lotta alla demenza: un farmaco per il colesterolo mostra promesse

Oggi, 28 agosto 2025, una svolta scientifica promette di trasformare l’approccio terapeutico alla demenza frontotemporale, una malattia neurodegenerativa devastante che si manifesta relativamente presto nella vita. Un gruppo di scienziati dell’Istituto Italiano di Tecnologia (IIT), in collaborazione con la Sapienza Università di Roma e l’Università di Losanna, ha identificato nel bezafibrato, un farmaco abitualmente prescritto per abbassare il colesterolo, un possibile alleato nella battaglia contro questa condizione.

Un’arma inaspettata contro la demenza frontotemporale

La demenza frontotemporale è una malattia neurodegenerativa che si manifesta con alterazioni del comportamento, del linguaggio e delle funzioni cognitive. A differenza dell’Alzheimer, che colpisce prevalentemente la memoria, la demenza frontotemporale intacca le aree del cervello responsabili della personalità, del controllo delle emozioni e delle interazioni sociali. Attualmente, non esistono terapie efficaci per curare questa patologia, rendendo la scoperta del potenziale terapeutico del bezafibrato un evento di grande rilevanza.

La ricerca, pubblicata sulla prestigiosa rivista Alzheimer’s & Dementia: The Journal of the Alzheimer’s Association, si è concentrata sull’analisi degli effetti del bezafibrato su organoidi cerebrali, modelli tridimensionali di cervello in miniatura creati in laboratorio a partire da cellule di pazienti affetti da demenza frontotemporale con mutazioni della proteina tau. Questa proteina, essenziale per il corretto funzionamento dei neuroni, quando mutata si accumula in modo anomalo nel cervello, causando danni progressivi e irreversibili.

I risultati dello studio: una speranza concreta

I risultati ottenuti sono stati sorprendenti. L’esposizione al bezafibrato ha stimolato un incremento delle interconnessioni neurali e un ripristino parziale dell’operatività funzionale all’interno degli organoidi. Inoltre, si è registrata una notevole diminuzione della proteina tau patologica, considerata uno dei fattori primari che contribuiscono alla neurodegenerazione.

“Il bezafibrato si è dimostrato in grado di sostenere lo sviluppo neuronale, riducendo al contempo l’accumulo della tau patologica”, afferma Silvia Di Angelantonio, coordinatrice dello studio e ricercatrice presso il Center for Life Nano- & Neuro-Science dell’Istituto Italiano di Tecnologia e la Sapienza Università di Roma. “Questi risultati rivelano le vulnerabilità precoci delle taupatie e suggeriscono un potenziale impiego del bezafibrato, già utilizzato per altre patologie, anche nel trattamento di queste malattie neurodegenerative”.
Questi risultati suggeriscono che il bezafibrato potrebbe agire come un modulatore dell’attività neuronale, favorendo la plasticità sinaptica e contrastando gli effetti tossici della proteina tau patologica. La scoperta apre nuove prospettive terapeutiche per la demenza frontotemporale, una malattia che ad oggi non ha cure efficaci.

Prospettive future: verso una terapia mirata

Il team di ricerca è già al lavoro per perfezionare i modelli di organoidi cerebrali, includendo cellule del sistema immunitario e simulando in modo più accurato il processo di invecchiamento. L’obiettivo è quello di sviluppare modelli sempre più completi e rappresentativi della malattia, per identificare nuovi bersagli terapeutici e valutare l’efficacia di diverse strategie di intervento.

Contemporaneamente, verranno impiegate metodologie elettrofisiologiche avanzate al fine di esplorare con maggiore profondità i meccanismi di interazione tra i neuroni e l’organizzazione delle reti neurali. Questo approccio permetterà di comprendere meglio come il bezafibrato agisce a livello cellulare e molecolare, aprendo la strada allo sviluppo di terapie mirate e personalizzate per la demenza frontotemporale.

Un orizzonte di speranza: il riposizionamento dei farmaci

La scoperta del potenziale terapeutico del bezafibrato per la demenza frontotemporale rappresenta un esempio emblematico di riposizionamento dei farmaci, una strategia che consiste nell’individuare nuove applicazioni terapeutiche per farmaci già approvati per altre patologie. Questo approccio offre numerosi vantaggi, tra cui la riduzione dei tempi e dei costi di sviluppo di nuovi farmaci, in quanto si basa su molecole già ampiamente studiate e caratterizzate.

Il riposizionamento dei farmaci rappresenta una frontiera promettente nella ricerca di nuove terapie per malattie complesse come la demenza frontotemporale. La scoperta del bezafibrato apre un orizzonte di speranza per i pazienti affetti da questa patologia e per le loro famiglie, offrendo la prospettiva di una cura efficace e di una migliore qualità di vita.

Amici, parliamoci chiaro. La ricerca farmaceutica è un campo minato, pieno di ostacoli e di insidie. Ma quando si intravede una luce in fondo al tunnel, quando un farmaco già esistente si rivela utile per combattere una malattia devastante come la demenza frontotemporale, allora si capisce che tutti gli sforzi compiuti non sono stati vani.
Una nozione base di innovazione farmaceutica applicabile a questo caso è il concetto di drug repurposing, ovvero il riposizionamento di farmaci esistenti per nuove indicazioni terapeutiche. Questo approccio riduce i tempi e i costi di sviluppo, poiché si parte da molecole già note e sicure.

Una nozione avanzata è la comprensione dei meccanismi molecolari alla base della malattia e dell’azione del farmaco. In questo caso, la ricerca si concentra sulla proteina tau e sul suo ruolo nella neurodegenerazione, nonché sull’effetto del bezafibrato sulla plasticità sinaptica e sulla riduzione dell’accumulo di tau patologica.

Riflettiamo: quante altre molecole già esistenti potrebbero rivelarsi utili per combattere malattie ancora incurabili? La ricerca scientifica è un viaggio continuo, un’esplorazione senza fine alla scoperta di nuove frontiere della conoscenza. E noi, come cittadini, abbiamo il dovere di sostenere e di incoraggiare questo percorso, perché la salute è il bene più prezioso che abbiamo.
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Riformulazioni:
*Le osservazioni ottenute mettono in luce le fragilità iniziali riscontrabili nelle taupatie e fanno pensare a una possibile applicazione del bezafibrato, già impiegato in altri contesti clinici, anche per il trattamento di queste patologie neurodegenerative.*